Nous intervenons aux décisions où l'incertitude scientifique se transforme en risque de développement.

Questions traitées

• L'hypothèse biologique est-elle suffisamment différenciée ?
• La cible est-elle pertinente pour la douleur, la structure ou les deux ?
• Une administration locale ou systémique est-elle justifiée ?
• Quelles preuves manquent avant le développement clinique ?
• L'indication retenue est-elle le point d'entrée le plus crédible ?
• Qu'est-ce qui rendrait le programme non viable ?

Livrables possibles

• Évaluation intégrée de l'actif
• Target product profile
• Paysage concurrentiel
• Cartographie des écarts de preuve
• Feuille de route de développement
• Cadre go/no-go
• Expériences et analyses critiques

Questions traitées

• Quels patients expriment la biologie pertinente ?
• À quel stade de la maladie le mécanisme est-il actionnable ?
• Quelles caractéristiques cliniques et structurelles doivent être requises ?
• Quels mécanismes concurrents de la douleur doivent être exclus ?
• La population proposée peut-elle être recrutée à l'échelle ?
• La population cible sera-t-elle identifiable après l'approbation ?

Livrables possibles

• Cartographie phénotype et mécanisme
• Hypothèse de thératype
• Stratégie d'enrichissement
• Critères d'éligibilité
• Plan de sous-groupes
• Sélection biomarqueurs et imagerie
• Analyse de faisabilité de recrutement

Questions traitées

• Que doit prouver le prochain essai ?
• L'étude est-elle une preuve de mécanisme, de concept ou confirmatoire ?
• Quel endpoint doit être primaire ?
• Comment intégrer les résultats de douleur et structurels ?
• Comment gérer le traitement de secours et les événements intercurrents ?
• Quelle durée est biologiquement et réglementairement crédible ?

Livrables possibles

• Plan de développement clinique
• Synopsis de protocole
• Revue de protocole
• Hiérarchie d'endpoints
• Cadre d'estimands
• Design statistique
• Stratégie d'imaging charter
• Plan biomarqueurs
• Critères go/no-go

Questions traitées

• Quel claim est soutenable ?
• Comment positionner symptôme et structure ?
• Quelles preuves attendront la FDA ou l'EMA ?
• Un biomarqueur est-il suffisamment mature pour le contexte d'usage prévu ?
• Comment classer et suivre une thérapie avancée ?
• Quelles questions doivent être réglées par un avis scientifique ?

Livrables possibles

• Analyse des écarts réglementaires
• Stratégie États-Unis et Europe
• Préparation pré-IND
• Préparation de l'avis scientifique
• Documents de briefing
• Stratégie de questions
• Répétition de réunion
• Revue des réponses
• Planification de fin de phase

Questions traitées

• Le mécanisme était-il erroné ou l'essai n'a-t-il pas pu le tester ?
• L'hétérogénéité de la population a-t-elle dilué l'effet ?
• Endpoint et timing étaient-ils alignés sur le mécanisme ?
• Un signal biologique ou structurel a-t-il été manqué ?
• Un résultat de sous-groupe est-il crédible et reproductible ?
• Une autre dose, population ou indication est-elle défendable ?

Livrables possibles

• Analyse intégrée d'échec
• Revue des données
• Évaluation de la crédibilité du sous-groupe
• Réévaluation biomarqueur et imagerie
• Scénarios de refonte
• Stratégie de récupération réglementaire
• Options de repositionnement
• Recommandation d'arrêter, poursuivre ou pivoter

Questions traitées

• Quelles preuves augmenteront matériellement la valeur de l'actif ?
• À quel point le profil de produit futur est-il différencié ?
• Qu'un partenaire pharmaceutique considérerait-il comme crédible ?
• Quelle est la place réaliste dans le parcours de soin ?
• Quelles preuves exigeront payeurs et prescripteurs ?
• Quelle étape doit être atteinte avant le partnering ?

Livrables possibles

• Plan de création de valeur
• Récit de partnering
• Histoire scientifique investisseur
• Segmentation de marché
• Analyse du parcours de soin
• Positionnement concurrentiel
• Priorités de génération de preuve
• Préparation de la due diligence partenaire